京都大学の中畑龍俊・iPS細胞研究所副所長に
ｉＰＳ細胞を使ってＳＭＡの治療薬や治療法の研究を進めてくだ
さいとメールを出して、「研究対象の疾病は神経内科医と相談して決めていきま
す」と返信いただいてから２年あまり、こんな記事が掲載されました。

一昨年、昨年と講演いただいた井上治久・京大准教授も触れ
ておられたバルプロ酸が記事に出てます。

先日放送のＮＨＫ・クローズアップ現代でも山中伸弥教授と共に
井上准教授が登場されました。

動画はこちらから（抜粋です）
目指すは“世界最高”　iPS細胞・山中教授に聞く
動画

（日経ビジネスオンライン）
（中略）
こうして疾病が発生する原因やメカニズムが分かれば、治療法や治療薬を開発す
る道が開ける。iPS細胞研究所副所長の中畑龍俊教授は、「実際にiPS細胞が創薬
に結びつくことが分かってきた」と意気込む。

　例えば、脊髄性筋萎縮症（SMA）という筋肉が働かなくなる難病は、運動
ニューロンと呼ばれる筋肉の動きを支配する神経細胞が機能しなくなることが原
因とされている。この運動ニューロンの機能不全を抑制するには、抗てんかん薬
のバルプロ酸が効果を示すという。

「なぜバルプロ酸が効くのかを解明できれば、より効果の高い薬を作ることがで
きるはず」と、中畑教授は言う。

（中略）

　「医療革命」とも言える前人未踏の研究を成功させて、難病に苦しむ患者のた
めに一日も早く治療法を届けられるか──。中畑教授は「iPS細胞の技術を創薬や
再生医療の実用化につなげて、できるだけ早く患者に届けていきたい」と力を込
める。日本の研究者たちの研究に世界中の期待がかかっている。

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今年7月7日、岡野教授らが公表した研究成果が世界を驚かせた。iPS細胞研究の第一人者である京都大学の山中伸弥教授と共同で、脊髄損傷で歩けなくなったマウスに安全なiPS細胞を選別して移植し、再び動けるようにするのだ。

研究チームはマウスの脳にiPS細胞を移植し、半年たっても腫瘍を作らなかった
細胞を選別。神経細胞の基になる神経幹細胞に分化させ、脊髄が損傷したマウス
に50万個移植すると、動かなくなっていた後ろ脚の機能が回復したという。

方法は細胞移植だけではない。岡野教授は、体内に存在する幹細胞を活性化さ
せて、機能を修復する方法も有力と見て研究を進めている。

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